Vosoritid (Voxzogo) bei Kindern ab 2 Jahren und Jugendlichen mit Achondroplasie
Einleitung
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2024 geprüft, ob Vosoritid (Handelsname Voxzogo) für Kinder ab 2 Jahren mit Achondroplasie im Vergleich zu der bestmöglichen, unterstützenden Behandlung Vor- oder Nachteile hat.
Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller zwei Studien vor. In der einen Studie wurden die Daten von 31 Kindern in einem Alter zwischen 2 und 5 Jahren ausgewertet. In der zweiten Studie wurden 121 Kinder zwischen 5 und 17 Jahren untersucht. In beiden Studien wurde die eine Hälfte der Kinder mit Vosoritid behandelt, die andere Hälfte erhielt ein Placebo. Zudem erhielten alle Kinder eine bestmögliche unterstützende Behandlung.
Nach einem Jahr zeigten sich folgende Ergebnisse:
Welche Vorteile hat Vosoritid?
Körpergröße: Hier weisen die Studien auf einen Vorteil von Vosoritid hin. Die Kinder zwischen 2 und 5 Jahren mit Vosoritid wuchsen durchschnittlich 6,4 cm, die Kinder mit Placebo 5,4 cm. Die Kinder von 5 bis 17 Jahren wuchsen durchschnittlich um 5,9 cm mit Vosoritid und 4,3 cm mit Placebo.
Die ergänzend ausgewerteten Daten aus Langzeitstudien zeigen ebenfalls, dass der Vorteil von Vosoritid bei der Körpergröße nachhaltig ist.
Welche Nachteile hat Vosoritid?
Wo zeigte sich kein Unterschied?
Lebenserwartung: Kein Kind war während der Studienzeit gestorben.
Selbstständigkeit (Selbstversorgung, Mobilität und Kognition) sowie Bewältigung und Einstellungen: Auch bei diesen Aspekten gab es keinen Unterschied.
Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Hier zeigte sich kein Unterschied zwischen den Gruppen bei sozialen, körperlichen, emotionalen Aspekten sowie den schulischen Leistungen.
Schwere Nebenwirkungen traten in allen Gruppen bei etwa 5 bis 7 von 100 Kindern auf. Es gab auch hier keinen Unterschied.
Therapieabbrüche wegen Nebenwirkungen: Nur bei insgesamt einem Kind mit Vosoritid wurde die Therapie wegen Nebenwirkungen abgebrochen.
Auch bei Reaktionen an der Injektionsstelle gab es keinen Unterschied.
Welche Fragen sind noch offen?
Quellen
IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.
Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.
Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.